第1章：全球基因治疗行业技术发展情况
1.1 基因治疗相关概念及特点
1.1.1 基因治疗相关概念
（1）基因的概念
（2）基因检测的概念
（3）基因治疗的概念
（4）本报告关于基因治疗的行业和市场分类
1.1.2 基因治疗技术特点
1.1.3 基因治疗制品相关监管制度
（1）国际监管制度
（2）国内监管制度
1.2 全球基因治疗行业技术进展
1.2.1 基因治疗基本过程
1.2.2 基因治疗涉及主要技术
（1）RNAi治疗
（2）基于mRNA的基因治疗
（3）以CAR-T为首的过继性离体免疫细胞疗法
（4）病毒载体为首的在体的DNA疗法
1.2.3 基因治疗技术研发现状
1.2.4 基因治疗技术最新发展动态
1.3 全球基因编辑技术进展情况
1.3.1 基因编辑技术发展历程
1.3.2 基因编辑技术的重要意义
1.3.3 基因编辑技术研发现状
1.3.4 基因编辑技术竟争情况
1.3.5 基因编辑技术应用前景
1.4 全球基因治疗技术专利情况
1.4.1 全球基因治疗专利分析
1.4.2 中国基因治疗专利分析
（1）专利公开数量
（2）专利申请人构成
（3）热门技术领域
1.5 基因治疗技术案例分析
1.5.1 基因插入技术案例
（1）Gendicine （今又生）
（2）Glybera
（3）Imlygic
（4）Strimvelis
（5）Kymriah
（6）Yescarta
（7）Luxturna
（8）Zolgensma
（9）Zynteglo
1.5.2 基因干扰技术案例
（1）Macugen
（2）Kynamro
（3）Exondys 51
（4）Spinraza
（5）Defitelio
1.6 基因治疗技术面临的挑战
1.6.1 基因治疗技术开发难点
（1）高效安全的递送系统是限制基因治疗技术的最大瓶颈
（2）基因治疗产品提高量产数量和效率是获取产品价格优势重点
1.6.2 基因治疗技术应用推广难点
（1）伦理问题
（2）安全问题
（3）价格问题
第2章：全球基因治疗行业发展现状及前景分析
2.1 全球基因治疗行业发展综述
2.1.1 全球基因治疗行业发展历程
（1）前两个十年：初期探索
（2）第三个十年：火热开展
（3）第四个十年：螺旋上升
（4）第五个十年：迎来曙光
2.1.2 全球基因治疗行业生命周期
2.1.3 基因治疗的意义分析
2.2 全球基因治疗行业发展现状
2.2.1 全球基因治疗行业发展概况
（1）基因治疗产品开发数量不断增加
（2）基因疗法正朝商业化方向发展
（3）头部制药通过并购入局基因治疗市场
（4）罕见病为主要应用领域
（5）基因修饰（GM）细胞为主要研究产品类别
2.2.2 全球基因治疗行业市场规模
2.2.3 全球基因治疗行业融资情况
2.2.4 全球基因治疗行业竟竞争分析
（1）企业竞争分析
（2）区域竞争分析
2.2.5 全球基因治疗商业化进程
2.2.6 全球基因治疗行业价格情况
2.3 美国基因治疗行业发展现状
2.3.1 美国基因治疗监管组织架构
2.3.2 美国基因治疗行业法律法规体系
2.3.3 美国基因治疗行业竞争分析
2.3.4 美国基因治疗行业商业化进程
2.4 欧盟基因治疗行业发展现状
2.4.1 欧盟基因治疗监管组织架构
2.4.2 欧盟基因治疗行业法律法规体系
2.4.3 欧盟基因治疗行业竞争分析
2.4.4 欧盟基因治疗行业商业化进程
2.5 日本基因治疗行业发展现状
2.5.1 日本基因治疗监管组织架构
2.5.2 日本基因治疗行业法律法规体系
2.5.3 日本基因治疗行业竞争分析
2.5.4 日本基因治疗行业商业化进程
2.6 全球基因治疗行业市场前景及趋势
2.6.1 全球基因治疗行业市场前景
2.6.2 全球基因治疗行业发展趋势
第3章：中国基因治疗行业发展现状及前景分析
3.1 基因治疗市场环境分析
3.1.1 基因治疗行业政策环境分析
3.1.2 基因治疗行业经济环境分析
（1）中国GDP增长情况
（2）居民收入增长情况
（3）居民医疗保健支出分析
（4）中国宏观经济展望
3.1.3 基因治疗行业社会环境分析
（1）人口总量增长
（2）人口老龄化
（3）居民疾病患病率情况
3.1.4 基因治疗行业技术环境分析
3.1.5 基因治疗行业所处环境总结
3.2 中国基因治疗行业发展历程分析
3.3 中国基因治疗行业发展现状
3.3.1 中国基因治疗行业发展概况
（1）新增企业数量快速增长
（2）风险资本加大基因治疗行业投资
（3）CAR-T疗法行业火热，基因疗法发展均匀但尚未有表现突出企业
3.3.2 中国基因治疗行业市场规模
3.3.3 中国基因治疗行业商业化进程
3.3.4 中国基因治疗行业价格分析
3.3.5 中国基因治疗行业竟争分析
3.4 中国基因治疗行业经营模式分析
3.5 中国基因治疗行业市场前景与趋势分析
3.5.1 中国基因治疗行业发展前景
3.5.2 中国基因治疗行业发展趋势
（1）体内基因编辑是基因治疗未来的方向之一
（2）基因治疗CDMO有望迎来爆发增长
第4章：基因治疗行业应用市场及前景分析
4.1 基因治疗在罕见病领域的应用分析
4.1.1 基因治疗在罕见病领域的技术研发状况
4.1.2 基因治疗在罕见病领域的应用现状
4.1.3 基因治疗在罕见病领域的应用规模
4.1.4 基因治疗在罕见病领域的应用竞争情况
4.1.5 基因治疗在罕见病领域的应用挑战
4.1.6 基因治疗在罕见病领域的应用展望
4.2 基因治疗在癌症（肿瘤）领域的应用分析
4.2.1 基因治疗在癌症领域的技术研发状况
4.2.2 基因治疗在癌症领域的应用现状
4.2.3 基因治疗在癌症领域的应用规模
4.2.4 基因治疗在癌症领域的应用竞争情况
4.2.5 基因治疗在癌症领域的应用挑战
4.2.6 基因治疗在癌症领的应用展望
4.3 基因治疗在心血管疾病领域的应用分析
4.3.1 基因治疗在心血管疾病领域的技术研发状况
4.3.2 基因治疗在心血管疾病领域的应用现状
4.3.3 基因治疗在心血管疾病领域的应用规模
4.3.4 基因治疗在心血管疾病领域的应用竞争情况
4.3.5 基因治疗在心血管疾病领域的应用挑战
4.3.6 基因治疗在心血管疾病领的应用展望
4.4 基因治疗在其他疾病的应用分析
4.4.1 基因治疗在结核病领域的应用分析
4.4.2 基因治疗在视网膜及视神经疾病领域的应用分析
4.4.3 基因治疗在神经肌肉疾病领域的应用分析
4.4.4 基因治疗在肝衰竭领域的应用分析
4.4.5 基因治疗在艾滋病领域的应用分析
第5章：基因治疗行业重点企业分析
5.1 基因治疗行业国际重点企业分析
5.1.1 Novartis诺华
（1）企业概况
（2）企业经营情况分析
（3）企业基因治疗业务布局分析
（4）企业兼并重组分析
5.1.2 Biogen渤键
（1）企业概况
（2）企业经营情况分析
（3）企业基因治疗业务布局分析
（4）企业兼并重组动态
5.1.3 Spark Therapeutics
（1）企业概况
（2）企业基因治疗业务布局分析
（3）企业兼并重组动态
5.1.4 Bluebird bio蓝鸟生物
（1）企业概况
（2）企业经营情况分析
（3）企业基因治疗业务布局分析
5.1.5 Amgen安进
（1）企业概况
（2）企业经营情况分析
（3）企业基因治疗业务布局分析
（4）企业兼并重组动态
5.1.6 GSK葛兰素史克
（1）企业概况
（2）企业经营情况分析
（3）企业基因治疗业务布局分析
（4）企业兼并重组动态
5.1.7 Pfizer辉瑞
（1）企业概况
（2）企业经营情况分析
（3）企业基因治疗业务布局分析
（4）企业兼并重组动态
5.2 基因治疗行业国内重点企业分析
5.2.1 和元生物技术（上海）股份有限公司
（1）企业发展简介
（2）企业基因治疗业务布局
（3）企业基因治疗技术水平
（4）企业基因治疗应用进展
（5）企业融资历程
5.2.2 深圳赛百诺基因技术有限公司
（1）企业发展简介
（2）企业基因治疗业务布局
（3）企业基因治疗技术水平
（4）企业基因治疗应用进展
5.2.3 博雅辑因（北京）生物科技有限公司
（1）企业发展简介
（2）企业基因治疗业务布局
（3）企业基因治疗技术水平
（4）企业基因治疗应用进展
（5）企业融资历程
5.2.4 北京诺思兰德生物技术股份有限公司
（1）企业发展简介
（2）企业经营情况分析
（3）企业基因治疗业务布局
（4）企业基因治疗技术水平
（5）企业基因治疗应用进展
（6）企业融资历程
5.2.5 深圳信立泰药业股份有限公司
（1）企业发展简介
（2）企业经营情况分析
（3）企业基因治疗业务布局
（4）企业基因治疗技术水平
（5）企业基因治疗应用进展
（6）企业融资历程
第6章：中国基因治疗投资现状与建议
6.1 基因治疗行业投资特性分析
6.1.1 基因治疗行业投资壁垒分析
（1）资金壁垒
（2）技术壁垒
（3）人才壁垒
（4）运营管理壁垒
6.1.2 基因治疗行业投资风险分析
（1）药品研发风险
（2）技术风险
（3）现阶段基因治疗的伦理风险
（4）销售风险
6.2 基因治疗行业投资现状分析
6.2.1 行业投资规模
6.2.2 投资轮次分布
6.2.3 投资领域分布
6.2.4 行业投资案例汇总
6.3 基因治疗行业投资前景与建议
6.3.1 基因治疗行业驱动因素分析
6.3.2 基因治疗行业投资机会分析
（1）着重CRISPR基因编辑技术开发实现弯道超车
6.3.3 基因治疗行业投资建议
（1）寻求合作研发、协同创新，重点打造1-2个基因治疗药物
（2）及早展开国内专利布局，构建有效专利群
（3）营造良好的产业环境，促进国内外共同研发，促进产学研合作研发
（4）增加企业融资渠道，推动企业上市
图表目录
图表1：离体/在体基因治疗示意图
图表2：基因治疗产品按照技术方式分类
图表3：基因治疗主要病毒载体比较
图表4：基因治疗与传统药物治疗对比
图表5：不同国家基因治疗监管制度对比
图表6：基因治疗机制
图表7：siRNA与miRNA的工作原理
图表8：mRNA药物结构特点及其发挥功效的作用流程
图表9：mRNA药物应用优势
图表10：传统疫苗、DNA与mRNA疫苗三种疫苗比较
图表11：CAR-T疗法机制示意图
图表12：质粒DNA的构建
图表13：截至2021年10月全球开展细胞治疗产品临床试验分布情况（单位：项）
图表14：截至2021年10月全球开展基因治疗产品临床试验分布情况（单位：项）
图表15：第一代基因编辑技术ZFN作用原理
图表16：第二代基因编辑技术TALEN作用原理
图表17：第三代基因编辑技术CRISPR/Cas9作用原理
图表18：单碱基基因编辑技术（BE）作用原理
图表19：第一、二、三代基因编辑技术及BE基因编辑技术优缺点及应用对比
图表20：国外基因编辑头部企业
图表21：国内基因编辑领先企业
图表22：截至2021年10月全球基因治疗相关专利分布情况（单位：%）
图表23：2017-2021年11月中国基因治疗专利公开数量（单位：项）
图表24：截至2021年10月中国基因治疗专利申请TOP10（单位：项）
图表25：截至2021年10月基因治疗相关专利申请类别TOP20（单位： %）
图表26：针对mRNA的递送方式
图表27：全球基因治疗发展历程
图表28：全球基因治疗行业所处生命周期
图表29：截至2021年底全球细胞及基因疗法临床试验所处阶段分布（单位：%）
图表30：2017-2021年11月提交的基因治疗项目IND申请数量（单位：项）
图表31：学术机构及商业赞助机构提交的IND变化趋势
图表32：近五年基因治疗行业重大并购事件
图表33：按治疗领域划分的所有正在进行的IND申请的分布情况（单位：%）
图表34：2019-2025年按治疗类别划分的全球细胞和基因治疗市场份额分布情况（单位：%）
图表35：2016-2021年11月按产品类别提交的IND应用分布情况（单位：%）
图表36：2017-2024年全球细胞及基因治疗市场规模（单位：亿美元）
图表37：2017-2021年11月全球细胞及基因治疗行业融资规模（单位：亿美元）
图表38：2021年全球细胞及基因治疗行业融资类型分布情况（单位：亿美元）
图表39：2021年全球细胞及基因治疗行业IPO及后续融资TOP 10（单位：亿美元）
图表40：全球基因治疗主要企业
图表41：全球基因治疗企业竞争格局
图表42：截至2021年10月在clinical trial网站登记的基因治疗临床试验方案区域分布（单位：项）
图表43：截至2021年上半年全球细胞和基因治疗研发公司数量分布（单位：家）
图表44：细胞和基因治疗销售市场分布（单位：%）
图表45：全球基因治疗产品上市情况
图表46：全球基因治疗产品上市情况
图表47：已上市的基因治疗产品费用（单位：万元）
图表48：基因治疗费用与患者人数的关系（每年）
图表49：各国对基因治疗支付模式的尝试
图表50：FDA负责细胞和基因治疗产品评估的部门-CBER
图表51：FDA法律法规指南框架
图表52：美国人体细胞与基因治疗相关指南
图表53：美国FDA对细胞和基因治疗产品的监管模式
图表54：美国前十大药企均已布局基因治疗领域
图表55：截至2021年10月5日FDA审批通过的细胞和基因治疗产品
图表56：欧盟先进医疗产品监管组织架构图
图表57：欧盟先进医疗产品相关法律法规体系
图表58：欧洲前十大药企9/10已布局基因治疗领域
图表59：欧盟基因治疗产品上市时间
图表60：日本细胞和基因治疗产品相关法律法规体系
图表61：日本细胞与基因治疗产品的双轨制监管模式
图表62：Anges基因治疗产品简介
图表63：截至2021年10月基因治疗行业政策汇总
图表64：2017-2021年11月中国GDP增长走势图（单位：万亿元，%）
图表65：2017-2021年11月中国城镇居民和农村居民人均可支配收入情况（单位：元，%）
图表66：2007-2021年11月城乡居民人均医疗保健支出情况（单位：元）
图表67：2021年中国主要经济指标增长及预测（单位：%）
图表68：2011-2021年11月中国人口数量情况（单位：亿人）
图表69：2017-2021年11月我国65岁及以上人口占比情况（单位：%）
图表70：2018-2021年11月部分地区城市居民主要疾病死亡原因构成（单位：%）
图表71：3.1.5 基因治疗行业所处环境总结
图表72：2012-2021年11月中国基因治疗相关企业新增注册数量（单位：家）
图表73：截至2021年10月中国基因治疗相关企业区域分布TOP10（单位：家）
图表74：2017-2021年11月中国细胞和基因治疗行业市场规模（单位：亿元）
图表75：国内基因治疗产品上市情况
图表76：国内批准上市的基因治疗产品价格
图表77：国内主要企业基因治疗业务布局
图表78：国内企业基因治疗产品研发情况
图表79：国内主要从事细胞和基因治疗外包CDMO的企业
图表80：2021-2026年中国细胞和基因治疗行业市场规模预测（单位：亿元）
图表81：基因治疗在罕见病领域应用潜在市场规模（单位：%，亿元）
图表82：基因治疗在罕见病领域应用主要企业
图表83：CAR-T在血液瘤领域应用潜在市场规模（单位：%，亿元）
图表84：基因治疗在癌症领域应用主要企业
图表85：心血管基因治疗的潜在靶点
图表86：CAD和PAD进行的基因治疗临床试验
图表87：HF进行的基因治疗临床试验
图表88：基因治疗在心血管疾病应用进展
图表89：中国心血管疾病患者人数（单位：万人）
图表90：诺华公司（Novartis AG）基本信息表
图表91：2017-2021年11月诺华营业收入（单位：百万美元）
图表92：截至2021年诺华主要兼并重组事件汇总
图表93：Biogen发展历程
图表94：2017-2021年11月Biogen营收情况（单位：百万美元）
图表95：Biogen主要兼并重组事件
图表96：Spark Therapeutics推出或研发中的基因治疗
图表97：2017-2021年11月Bluebird bio营业收入（单位：百万美元）
图表98：Amgen发展历程
图表99：2017-2021年11月Amgen营收情况（单位：百万美元）
图表100：Agmen主要并购事件
图表101：葛兰素史克（Glaxo Smith Kline）基本信息表
图表102：2017-2021年11月葛兰素史克营收情况（单位：百万英镑）
图表103：葛兰素史克主要并购事件
图表104：辉瑞制药（Pfizer）基本信息表
图表105：2017-2021年11月辉瑞营收情况（单位：百万美元）
图表106：辉瑞主要并购事件汇总
图表107：和元生物技术（上海）股份有限公司基本信息
图表108：和元生物技术（上海）股份有限公司基因治疗业务简析
图表109：和元生物技术（上海）股份有限公司技术平台优势
图表110：和元生物技术（上海）股份有限公司融资历程
图表111：深圳市赛百诺基因技术有限公司基本信息
图表112：博雅辑因（北京）生物科技有限公司基本信息
图表113：博雅辑因（北京）生物科技有限公司四大基因编辑平台
图表114：博雅辑因（北京）生物科技有限公司融资历程
图表115：北京诺思兰德生物技术股份有限公司基本信息
图表116：2018-2021年11月北京诺思兰德生物技术股份有限公司主要经济指标分析（单位：万元）
图表117：2018-2021年11月北京诺思兰德生物技术股份有限公司盈利能力分析（单位：%）
图表118：2018-2021年11月北京诺思兰德生物技术股份有限公司运营能力分析（单位：次）
图表119：2018-2021年11月北京诺思兰德生物技术股份有限公司偿债能力分析（单位：%，倍）
图表120：2018-2021年11月北京诺思兰德生物技术股份有限公司发展能力分析（单位：%）
略···
