一、突破性进展：首个进入临床验证的AI发现抗纤维化候选药
英矽智能研发的Rentosertib（原名ISM001-055）在《自然·医学》最新发表的Ⅱa期研究中取得关键数据。这项随机双盲试验在中国22个医疗中心开展，共纳入71例特发性肺纤维化患者。结果显示，在治疗12周后，每日60mg剂量组患者的用力肺活量（FVC）平均提升98.4毫升，显著优于安慰剂组的-62.3毫升降幅。这一疗效指标直接反映了药物可能延缓甚至逆转病程进展的可能性。
二、疾病背景与药物机制：AI锁定TNIK靶点
特发性肺纤维化（IPF）是一种致命性疾病，全球约500万人受影响，患者平均生存期不足4年。现有疗法仅能有限减缓病情发展。Rentosertib通过抑制TNIK信号通路发挥作用——该靶点由英矽智能的Pharma.AI平台发现并验证。在IPF病理过程中，异常激活的TNIK会加速肺组织纤维化，而药物通过阻断这一关键节点，为疾病干预提供了全新方向。
三、临床试验数据：安全性和有效性双重验证
除了显著改善肺功能指标外，Rentosertib展现出良好的安全性特征。各剂量组治疗相关不良事件发生率与安慰剂组相近，多数副作用为轻度或中度，并未出现导致永久停药的严重反应。这种平衡的安全性表现对长期用药管理至关重要，尤其在需要持续控制慢性疾病的场景下。
四、AI技术优势：重构药物研发范式
传统新药开发从靶点发现到临床前候选分子确定通常耗时2.5-4年，成本高达数千万美元。英矽智能依托生成式AI平台Pharma.AI，在2021至2024年间完成的22个候选药物项目中，平均仅用12-18个月即实现关键里程碑，并将研发支出压缩到传统模式的约5‰（从4.14亿美元降至20万美元）。这种效率提升在Rentosertib项目中体现得尤为明显。
五、挑战与未来展望
尽管Ⅱa期数据令人鼓舞，但研究者强调需通过更大规模试验验证长期疗效。当前试验样本量仅为71例，且观察周期较短。接下来需要开展多中心Ⅲ期临床试验，在更广泛人群中评估药物的持续效果及安全性。此外，如何将AI驱动的成功经验复制到其他疾病领域，仍是行业面临的共同课题。
总结
Rentosertib的研发进程标志着人工智能正在成为药物创新的核心驱动力。从靶点发现、分子设计到临床验证的全流程优化，不仅缩短了研发周期，更在疗效和成本控制上展现出显著优势。随着后续研究深入，这类AI赋能的新药有望为难治性疾病提供突破性解决方案，重新定义未来制药业的竞争格局。
